2025年11月3日， 天津昂賽細胞基因工程有限公司申報的注射用間充質(zhì)干細胞（臍帶）治療難治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）兒童患者的適應癥獲得國家藥品監(jiān)督管理局臨床試驗默示許可。
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急性移植物抗宿主?。╝cute graft-vesus-host disease，aGvHD）是異基因造血干細胞移植后，受者在重建供者免疫的過程中，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征。國內(nèi)資料顯示，異基因造血干細胞移植后中度和重度aGvHD發(fā)生率為13%～47%，發(fā)生率的差異主要與危險因素有關(guān)。造血干細胞移植引起的0-Ⅳ度GvHD的死亡率分別為28%、27%、43%、68%和92%。其中兒童aGvHD的死亡率同樣顯著，根據(jù)2021年Medscape更新的按aGvHD等級劃分的生存率數(shù)據(jù)，其中II-Ⅲ度aGvHD的死亡率為40%，Ⅳ度接近100%。尤其是其中激素耐藥的急性移植物抗宿主?。⊿R-aGvHD）患者死亡率高，急需有效的治療手段。
間充質(zhì)干細胞因其獨特的免疫調(diào)節(jié)和組織修復功能，成為突破現(xiàn)有治療瓶頸的新策略。昂賽公司研發(fā)的注射用間充質(zhì)干細胞藥物前期治療成人SR-aGvHD的Ⅰb/Ⅱa期臨床試驗中展示出良好的安全性和療效（Stem Cell Res Ther.?2025;16(1):345.）。
目前，SR-aGvHD低齡患兒缺乏有效選擇的治療藥物，蘆可替尼（Ruxolitinib）獲批用于≥12歲的GvHD患者。2024年12月，F(xiàn)DA批準Ryoncil（骨髓間充質(zhì)干細胞藥品）用于≥2個月兒童SR-aGvHD，但該藥在我國尚未上市。兒童aGvHD治療仍存在局限性，存在未滿足的臨床需求。
間充質(zhì)干細胞在兒童aGvHD治療中可能優(yōu)勢：多靶點免疫調(diào)節(jié)、保留移植物抗白血病效應以及低風險性等，尤其適用于激素耐藥患者。兒童免疫系統(tǒng)發(fā)育未成熟，具有更高的可塑性和適應性，這種可塑性可能使兒童對MSCs的免疫調(diào)節(jié)效應更敏感；此外，兒童因基礎疾病較少、組織修復能力強和并發(fā)癥（如嚴重感染）發(fā)生率較低，其獲益/風險比可能優(yōu)于成人。
天津昂賽細胞藥物本適應癥的IND獲批不僅能夠滿足迫切的臨床需求、挽救兒童患者的生命，還具有顯著的經(jīng)濟和社會效益。
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